SRPT-lageret stiger ved potensiell akselerert godkjenning for genterapi

Food and Drug Administration sa mandag at de vil foreta en rask gjennomgang av Sarepta Therapeutics'(SRPT) muskeldystrofi genterapi, og SRPT aksjen hoppet.

X

Sarepta søkte om godkjenning basert på tre kliniske studier av genterapien, SRP-9001. Men en studie, kalt Embark, er fortsatt i gang med resultater som forventes innen utgangen av 2023. FDA vil ta en godkjenningsbeslutning i forkant av disse resultatene i mai. Dette betyr at Sarepta kan lansere stoffet tidlig før det har de endelige resultatene i hånden gjennom en prosess kjent som akselerert godkjenning.

"I beste fall ville dette akselerere '9001s tid til kommersialisering," sa RBC Capital Markets-analytiker Brian Abrahams i en rapport til kunder. Akselererte godkjenninger er alltid betinget av en bekreftende studie. Embark kan bli det, sa analytikere.

På aksjemarkedet i dagSRPT-aksjen steg 3.1 % høyere, og endte den ordinære økten på 118.13. Sarepta-aksjen har en sterk Relativ styrkevurdering av 96, som plasserer den i topp 4% av alle aksjer når det gjelder 12-måneders ytelse, iht. IBD digital.

SRPT-lager: Erstatter et defekt gen

Pasienter med Duchenne muskeldystrofi har et unormalt gen som er ansvarlig for å lage proteinet dystrofin. Dystrofin er nøkkelen til muskelhelse og funksjon. Sareptas genterapi har som mål å sette inn et korrigert gen som koder for en forkortet versjon av dystrofinproteinet.

Analytikere forventer at FDA planlegger et rådgivende komitémøte for å diskutere fordelene og risikoene ved Sareptas genterapi. I så fall vil rådgiverne gi en uforpliktende anbefaling til hele byrået.

Likevel, nyhetene mandag "de-risker delvis Sarepta, gitt investorer stiller spørsmål ved sjansene for at FDA går med på en akselerert tidslinje med Embark-studien som er så tett bak," sa Needham-analytiker Gil Blum i en rapport.

Han har en kjøpsvurdering og 158 kursmål på SRPT-aksjen.

Følg Allison Gatlin på Twitter kl @IBD_AGatlin.

KAN HENDE DU OGSÅ LIKER:

Biogen dykker etter rapporter om Alzheimers død mens Axsome stiger i høysetet med studiesuksessen

Dagens IBD-lager Catalyst Pharma antyder et oppkjøp — hvorfor timingen er perfekt

Hvordan undersøke vekstaksjer: Hvorfor dette IBD-verktøyet forenkler søket etter toppaksjer

Finn vinnende aksjer med MarketSmith Pattern Recognition & Custom Screens

Ser du etter neste Apple eller Amazon? Start med disse S&P 500-slå lister