Produsenten av Alzheimer-medisinen Leqembi forventer FDAs fulle godkjenning denne sommeren

Japansk legemiddelprodusent Eisai forventer at Food and Drug Administration fullt ut godkjenner Alzheimers behandling Leqembi denne sommeren, noe som vil utvide tilgangen til det dyre nye antistoffet under Medicare.

USAs administrerende direktør Ivan Cheung sa at FDA, som ga akselerert godkjenning i januar, kan gi full godkjenning så snart som i juli hvis selskapet får en fremskyndet "prioritert gjennomgang" for å demonstrere en betydelig forbedring i hvor tidlig Alzheimers behandles.

"Vi snakker bokstavelig talt om kanskje fem måneder unna, så vi flytter definitivt med CMS akkurat nå," sa Cheung til CNBC i et intervju torsdag. The Centers for Medicare and Medicaid Services er det føderale byrået som skal bestemme hvor bredt Leqembi, som Eisai har priset til $26,500 XNUMX i året, dekkes for pasienter diagnostisert med tidlig Alzheimers.

Selskapet, som utviklet stoffet med Biogen, anslår at 100,000 2026 mennesker forventes å få en tidlig Alzheimers diagnose og bli kvalifisert for Leqembi innen XNUMX, selv om antallet udiagnostiserte personer nesten helt sikkert er høyere.

Alzheimerforeningen anslår at mer enn 2,000 personer i alderen 65 år og eldre går fra mild til moderat demens på grunn av sykdommen per dag, noe som gjør dem ikke kvalifisert for Leqembi.

Tidlig Alzheimers rammer vanligvis mennesker i alderen 65 år og eldre, og forårsaker kognitiv svikt og andre problemer. Leqembi har vist lovende å bremse sykdommens progresjon i den populasjonen, men den medfører risiko for hjernehevelse og blødning.

Medicare publiserte veiledning i april 2022 som begrenser dekningen for Alzheimers-medisiner som Leqembi som bruker antistoffbehandlinger for å målrette mot plakk som forårsaker sykdommen. Under Eisais nåværende akselererte godkjenningsstatus vil Medicare kun dekke kostnadene til personer i kliniske studier godkjent av FDA eller National Institutes of Health.

Eisai har fullførte sin fase tre-prøve og registrerer ikke lenger pasienter. Dette betyr at medisinen for øyeblikket er utenfor rekkevidde for de fleste, bortsett fra de svært velstående. Cheung sa at selskapet ikke er klar over noen pasienter som har klart å få Leqembi dekket gjennom Medicare akkurat nå.

Selv om det får full godkjenning under FDAs "prioriterte gjennomgang"-prosess, kan Medicare fortsatt begrense dekningen til pasienter som er registrert i forskningsstudier godkjent av CMS, byrået som driver Medicare og Medicaid føderale helseforsikringsprogrammer.

Selskapet sendte inn alle fase tre-dataene med sin søknad om full godkjenning i januar og bør høre tilbake fra FDA i mars om hvorvidt byrået vil godta søknaden. Hvis byrået bestemmer seg for å vurdere Leqembis søknad med prioritet, kan det gi en endelig avgjørelse innen seks måneder.

Medicare-mottakere som godtar å delta i CMS-støttede forskningsstudier, som er bredere enn kliniske studier, vil få dekning hvis Leqembi får full godkjenning. Men det er mulig at CMS kan gå med på enda bredere dekning, muligens uten restriksjoner, hvis byrået fastslår at det er et høyt nivå av bevis som støtter behandlingen, sa Cheung.

"Med et høyt bevisnivå ... bør restriksjonene være svært begrensede, eller kanskje til og med ingen restriksjoner, og det er Eisai sin posisjon," sa Cheung. "Vi mener Medicare-mottakere bør ha uhindret tilgang, bred og enkel tilgang til Leqembi fordi dataene oppfyller disse kriteriene," sa han.

Hvis Medicare fortsetter å begrense dekningen, vil folk i landlige samfunn møte en ulempe fordi medisinske institusjoner og universiteter er sterkt konsentrert i større byer.

Mer enn 70 medlemmer av kongressen denne måneden ba helsesekretær Xavier Becerra og CMS-administrator Chiquita Brooks-LaSure for å lette dekningsbegrensningene på Leqembi for å sikre mer tilgang over hele Amerika.

«Pasienter, familier og omsorgspersoner som bor i landlige og underbetjente områder bør ha samme mulighet for tilgang til behandling,» skrev lovgivere. "Det er en enorm fysisk og økonomisk belastning for Medicare-mottakere å bruke utallige timer på å reise til begrensede forskningsinstitusjoner som er vert for forsøkene."

Hvis alt går i henhold til Eisais forventninger, vil FDA gi full godkjenning og CMS vil gi ubegrenset dekning av Leqembi. I det scenariet forventer Eisai at rundt 100,000 XNUMX diagnostiserte tidlige Alzheimerpasienter vil være kvalifisert innen år tre av stoffets utrulling. Eisai sa at det er tilstrekkelig produksjonskapasitet ved Biogens anlegg i Sveits.

Men Cheung sa at den største utfordringen med å rulle ut Leqembi er at leger ikke er rettet mot å diagnostisere tidlig Alzheimers fordi det finnes så få behandlinger. CMS må også gi bred refusjon for diagnostiske tester, sa Cheung. Disse inkluderer PET-skanninger, for øyeblikket begrenset til én per levetid, og cerebrospinalvæsketester som refunderes til en lav pris, ifølge selskapet. 

"Hver gang du må ta i bruk en ny diagnostisk prosedyre vil det bare ta litt tid," sa Cheung. "Refusjon må skje for disse diagnostiske prosedyrene, og radiologer og helsepersonell rundt om i landet må begynne å gjøre det. Og det er en tidsperiode det tar før folk får fart på hvordan de skal gjøre det, sa han.

Omtrent 15% av kvalifiserte pasienter er yngre enn 65 år og er stort sett dekket gjennom privat forsikring, sa Cheung. Private forsikringsselskaper venter i stor grad på en CMS-dekningsbeslutning, selv om noen kan bestemme seg for å ta dekningsbeslutningene sine tidligere, sa han. Eisai vil tilby copay-hjelp til personer som er dekket privat, sa Cheung.

"Det er mer fleksibilitet og flere tilnærminger for å tilby veldig god tilgang med veldig, veldig lave utgifter for disse individene," sa administrerende direktør. Eisai har en program for å tilby Leqembi uten kostnad til uforsikrede pasienter som oppfyller kvalifikasjonskriteriene.

Cheung sa at de årlige kostnadene på 26,500 18 dollar for Leqembi skulle falle over tid. Akkurat nå administreres behandlingen to ganger i måneden, men Eisai utvikler et vedlikeholdsregime der pasienter vil få en enkelt månedlig dose etter de første XNUMX månedene av behandlingen.

«Det er ikke godkjent ennå. Vi forventer å søke om vedlikeholdsdosering innen slutten av neste regnskapsår, sa Cheung. Vedlikeholdsdosering vil redusere kostnadene for Leqembi med omtrent det halve, sa han.

CMS sa i januar at det ville utvide dekningen hvis Eisai gir data som svarer på spørsmål om fordelene med Leqembi for å bremse kognitiv nedgang og potensiell skade fra bivirkninger som hjerneblødninger.

"En av tingene jeg bare vil understreke er, som du vet, i denne spesielle klassen, [vi] ønsket virkelig å ha mer informasjon når vi lærer hva disse produktene kommer til å gjøre," sa CMS-administrator Brooks-LaSure tirsdag under en ringe med journalister. "Men vi fortsetter å være åpne for å høre nye data fra produsenter og talsmenn."

Eisai sier at dataene fra fase tre-forsøket svarer på disse spørsmålene med et høyt bevisnivå, sa Cheung.

Medicares dekningspolicy er kontroversiell. Alzheimerforeningen, i et desemberbrev til CMS, ba om full og ubegrenset dekning av Leqembi. Robert Egge, foreningens administrerende direktør, sa at det er første gang CMS har forhåndsbestemt seg for ikke å dekke en fremtidig klasse med narkotika som standard.

Medicare-politikken stammer fra kontrovers rundt Aduhelm, en annen Alzheimers antistoffbehandling utviklet av Eisai og Biogen. FDA ga akselerert godkjenning for den behandlingen i 2021 til tross for at byråets uavhengige rådgivere sa at bevisene ikke viste at det bremset sykdommen. Tre rådgivere trakk seg på grunn av FDAs avgjørelse. A kongressutredning i desember fant ut at godkjenningen av Aduhelm var «fylt med uregelmessigheter».

Medicare bestemte seg i april i fjor for å begrense dekningen på alle monoklonale antistoffer som retter seg mot hjerneplakk for behandling av Alzheimers til det mottar mer bevis som viser en fordel for pasientene.

"Det er ikke en fornuftig politikk fordi det ikke er noen grunn til at de måtte gjøre dette på klassebasis," sa Egge.

American Academy of Neurology, verdens største sammenslutning av nevrologer, fortalte Medicare i et brev tidligere denne måneden at det er enighet blant deres eksperter om at den kliniske fase tre-studien for Leqembi var godt utformet og dataene var klinisk og statistisk signifikante.

Resultatene fra den kliniske utprøvingen, publisert i New England Journal of Medicine, fant at kognitiv nedgang var 27 % langsommere over 18 måneder hos personer som fikk Leqembi sammenlignet med de som ikke fikk behandlingen. Men det var også sikkerhetsproblemer med noen pasienter som opplevde hevelse og blødning i hjernen.

Dødsfallet til en klinisk studiedeltaker i Chicago-området kan også muligens være knyttet til lecanemab, ifølge en forskningsbrev publisert i New England Journal of Medicine i januar

AANs president Dr. Orly Avitzur oppfordret CMS til å revidere sine dekningsbegrensninger slik at det er bredere tilgang for Leqembi dersom behandlingen skulle få tradisjonell FDA-godkjenning.