Her er grunnen til at SpringWorks Therapeutics hoppet med 20 %

SpringWorks Therapeutics Inc. (NASDAQ: SWTX) aksjen hoppet 20% etter at selskapet i klinisk fase fokuserer på livsendrende behandling for kreft, og sjeldne sykdommer annonserte oppmuntrende resultater fra sin DeFi-studie. Studien var en placebokontrollert, dobbeltblind tredjefasestudie som vurderte sikkerheten, toleransen og effekten av selskapets eksperimentelle orale gamma-sekretasehemmer, Nirogacestat, i behandlingen av progredierende desmoid-svulster.

Springworks gir ut data om DeFi-studien.

Administrerende direktør Saqib Islam sa:

Leter du etter raske nyheter, hot-tips og markedsanalyse?

Registrer deg for Invezz-nyhetsbrevet i dag.

Desmoid-svulster er aggressive bløtvevssvulster som kan føre til alvorlige negative utfall for pasienter, inkludert langvarig smerte, vansiring og amputasjon. I sjeldne tilfeller, når vitale organer påvirkes, kan desmoid-svulster også være livstruende.

Det primære målet med DeFi-studien var forbedret progresjonsfri overlevelse (PFS), med nirogacestat som viste en statistisk meningsfull forbedring kontra kontroll, med en 71 % reduksjon i sannsynligheten for sykdomsprogresjon. Videre oppnådde studien alle kritiske sekundære mål, med nirogacestat som viste statistisk meningsfulle forbedringer i pasientrapporterte utfall og objektiv responsrate sammenlignet med placebo.

Nirogacestat ble bedre tolerert og hadde en god bivirkningsprofil. Imidlertid opplevde en mer signifikant prosentandel av kvinner i reproduktiv alder symptomer relatert til eggstokkdysfunksjon. Andre uønskede hendelser var stort sett i tråd med det som var rapportert i utgangspunktet.

Flere data fra DeFi-studien forventes i 2H 2022

 Flere data er planlagt delt på en medisinsk konferanse, og SpringWorks forventer å sende inn en New Drug Application (NDA) til Food and Drug Administration i 2H 2022. Islam konkluderte:

Dagens kunngjøring representerer en betydelig milepæl mot målet vårt om å bringe den første godkjente behandlingen til desmoid-tumormiljøet. Vi ser frem til å dele DeFi-prøvedataene med FDA og til å presentere detaljerte studieresultater på et medisinsk møte senere i år.

 FDA har utpekt Nirogacestat som et Orphan Drug for behandling av desmoid-svulster, mens EU-kommisjonen har gitt stoffet Orphan Drug Designation for behandling av bløtvevssarkom. stoffet ble også utstedt med Fast Track og Breakthrough Therapy-betegnelser for behandling av pasienter med vedvarende, ikke-opererbare, refraktære eller tilbakevendende dyp fibromatose eller desmoid-svulster