Bioteknologi har ofte vært blant de mest populære sektorene i landet MoneyShow Toppvalg-rapport, vår årlige undersøkelse av landets ledende nyhetsbrevrådgivere. Årets rapport er intet unntak; her er en sekspakke med favorittbioteknologiideer for det kommende året.
Joe Cotton, Bomull er teknisk sett
Cassava Sciences (SAVA) er et klinisk bioteknologiselskap med høy risiko og høy belønning; flaggskipet medikamentkandidat er Simufilam – et stoff mot Alzheimers – for tiden i fase 3-studier. Det som gjør denne aksjen så interessant er at Simufilam ser ut til å forbedre kognisjon hos Alzheimers-pasienter, ikke bare bremse utviklingen av sykdommen. Hvis det blir godkjent, kan det lett bli et stoff for flere milliarder dollar.
I august 2021 sendte et advokatfirma som representerte innrømmede shortselgere en Citizen Petition til US FDA som ba om at Cassavas kliniske studier av Simufilam ble stoppet, blant annet med påstand om datamanipulasjon i vitenskapelige artikler skrevet av Cassava-forskere, inkludert en 2005 Neuroscience artikkel.
Som et resultat falt aksjen fra $120 til $40. Neuroscience undersøkte de originale dataene for artikkelen på nytt og uttalte i desember 2021 at de ikke fant noen bevis for å støtte påstander om datamanipulasjon.
Påstandene, selv om de tilsynelatende er falske, har kastet en skygge over aksjen en stund. Men nå fungerer aksjen bra og vi forventer at den fortsetter sterkt på en oppover bane. Her er katalysatorer for en fortsatt opptur:
Selskapet har registrert ca. 650 pasienter i to fase 3-studier og planlegger å inkludere totalt 1,750 pasienter med mild til moderat Alzheimers sykdom i de 2 studiene av Simufilam. Resultatene av det pågående kliniske fase 3-programmet forventes å komme ut i midten av 2024.
Selskapet kunngjorde også fullføring av legemiddeladministrering i en åpen studie av Simufilam for omtrent 200 pasienter designet for å evaluere langtidsmedisin på en sikker måte og for å måle kognitive endringer over 12 måneder. Resultatene kan bli kunngjort rundt slutten av 2022.
Innsidere tror tilsynelatende Simufilam fungerer, fordi to direktører brukte sine hardt opptjente penger på å kjøpe aksjen i august 2022. Direktør Richard Barry kjøpte 36,159 23.79 aksjer @ 860,223 dollar for en pris på 100,000 20.69 dollar. Og direktør Sanford Robinson kjøpte 2,069,000 XNUMX aksjer @ $XNUMX for totalt $XNUMX XNUMX XNUMX. Når direktørene i et selskap kjøper selskapets aksjer, er det et stort pluss som vekker tillit.
Vi liker aksjen. Hvis Simufilam blir godkjent, kan aksjen gå mye høyere. Men husk at dette er et ett-legemiddelselskap, og aksjen kan gå ned til $1.00 hvis den ikke klarer å få stoffet godkjent.
Mike Cintolo, Cabot Topp ti Trader
Nevrookrine biovitenskap
Selv om stoffet er sjeldent, er stoffet en storselger, med en forventet inntekt på 1.4 milliarder dollar i år, en økning på 30 % fra i fjor, og enda viktigere, ledelsen ser massevis av muligheter bare i sitt kjerneområde, med mer enn en halv millioner udiagnostiserte pasienter i USA alene (den tror bare 15 % er både diagnostisert og under behandling), så potensialet er der for at Ingrezza-salget lett kan mer enn dobles over tid.
Neurokrine har også et annet nisjeprodukt som sannsynligvis kommer på markedet snart - det er søkt om godkjenning av valbenazin (sannsynligvis godkjenning tidlig neste år), som behandler en annen sykdom som forårsaker ufrivillige bevegelser (bivirkning av Huntingtons) som påvirker kanskje 25,000 XNUMX mennesker.
Disse to bør holde tallene høyere, med analytikere som ser at topplinjen stiger med 20 % neste år mens inntjeningen når nesten $4 per aksje – alt mens selskapets utmerkede pipeline fortsetter å utvikle seg. Vi tror scenen er duket for at medisinske og bioteknologiske eksperter kan bidra til å lede neste fremskritt, og NBIX ser ut som en av de beste hundene i den gruppen.
Rik Moroney, Dow-teori-prognoser
En saktevoksende amerikansk økonomi er sårbar for nedsidesjokk, spesielt med den globale økonomien som forventes å slite. Likevel har vi fortsatt favorittideer for gevinster fremover, som f.eks Vertex Pharmaceuticals
Bioteknologifirmaets største produkt, Trikafta, behandler de fleste av de 83,000 86 pasientene med cystisk fibrose i Nord-Amerika, Europa og Australia. Trikafta står for XNUMX % av Vertex produktsalg, men ledelsen ser fortsatt større høyder fremover.
Selskapet fortsetter å søke godkjenning for Trikafta til å behandle ulike typer cystisk fibrose-pasienter. Hjulpet av sin innsats for å drive andre land til å refundere for behandling, sier Vertex at stoffet potensielt kan behandle 90 % av cystisk fibrose-lider over hele verden.
Riktignok gir det risiko for aksjen å stole på ett produkt for så mye inntekt. Men Trikafta nyter godt av en first-mover-fordel og møter for tiden begrenset konkurranse på markedet for cystisk fibrose.
Vertex har klart syv år på rad med minst 22 % salgsvekst, og driftsresultatet steg med minst 24 % i hvert av de fem årene siden selskapet ble lønnsomt.
Vi tror Trikafta fortsatt har plass til å vokse. I tillegg fremmer selskapet behandlinger for andre plager, inkludert en genetisk sykdom kalt alfa-1 antitrypsinmangel og sigdcellesykdom. Narkotika under utvikling slår ikke alltid ut, men denne rørledningen ser lovende ut.
Mitt beste valg for spekulative investorer for det kommende året er MannKind (MNKD) — en aksje jeg har valgt som favoritt de siste årene. MannKind beholder for tiden alle rettigheter til sitt hovedprodukt, Afrezza - en inhalerbar form for insulin for både type 1 og type 2 diabetikere; selskapet fortsetter å gjøre inntog i disse markedene mot "de tre store" insulinprodusentene.
MannKind har nå et andre produkt på markedet også via en lisensavtale med sin partner på prosjektet, United Therapeutics (UTHR). Dette produktet (Tyvaso DPI) har bare vært på markedet i noen få måneder, men det viser allerede tegn til å bli en storfilm. Ikke bare får MannKind betalt for å produsere produktet (pluss et lite påslag) for United Therapeutics, det mottar også en royalty på alt salg av produktet også.
MannKind kjøpte også nylig V-Go, et lite selskap som allerede har en tilstedeværelse i diabetesområdet. I tillegg har et privat selskap ved navn Receptor Life Sciences lisensiert selskapets Technosphere-medikamentleveringssystem for å utvikle cannabinoidprodukter for epilepsi og angst.
Mens produktene som utvikles av Receptor Life fortsatt er flere år unna å komme på markedet, representerer de potensialet for ytterligere milepælsbetalinger og royalties når de jobber seg gjennom den kliniske utprøvingsprosessen (og, bank på tre, kommersialisering på slutten av nevnte prosess).
Jeg tror det fortsatt er god plass å kjøre før aksjen endelig vil være tilbake på noe som ligner mer på virkelig verdi. Som et resultat oppfordres investorer til å være tålmodige med å ta fortjeneste hvis/når de ser aksjen begynner å klatre. Som har vært tilfelle i en årrekke nå, regnes MNKD som et veldig sterkt kjøp under $5 og et kjøp under $10.
Anavex (AVXL), er et biofarmasøytisk selskap dedikert til utvikling av nye legemiddelkandidater for å behandle sykdommer i sentralnervesystemet med svært oppmuntrende resultater så langt i Alzheimers, Parkinsons og Rett syndrom.
Den store nyheten for Anavex var utgivelsen av de foreløpige dataene fra 508 pasienter, placebokontrollert, dobbeltblindet, 48 ukers, fase 2b/3 ANAVEX 2-73 (blarcamesine eller A2-73) Alzheimers studie som testet 3 like kohorter med placebo, 30 mg eller 50 mg orale doser.
Først må jeg påpeke to svært viktige ting:
1) Det var en forsinkelse i å hente dataene fra et av prøvenettstedene som resulterte i at selskapet bare fikk dataene fra tredjeparts statistisk analyseselskap bare 1 dag før det var på timeplanen for å presentere på CTAD Alzheimers konferanse. Dette begrenset derfor hva selskapet kunne rapportere nøyaktig på det tidspunktet.
2) Noen av de beste resultatene fra en tidligere studie var for 50 mg. kohort, mens 30 mg knapt virket. Imidlertid var ALL analysen som ble presentert nylig for kombinert 30+50 mg pasienter som en enkelt kohort, fortynning av effektresultatene.
Derfor bør resultatene som skal komme bli enda bedre når selskapet rapporterer om 50 mg-kohorten alene. De primære endepunktene var reduksjonen i nedgangen i kognisjon (ADAS-COG) og dagliglivets aktiviteter (ADCS-ADL) etter 48 uker.
Om dette sa selskapet, "Anavex 2-73 (blarcamesine) studien møtte de primære og nøkkelsekundære endepunktene som viser statistisk signifikant reduksjon av klinisk nedgang i globale kognitive og funksjonelle skalaer i en klinisk studie av pasienter med tidlig Alzheimers sykdom." (MMSE baseline scorer 20-28).
Og mer til poenget: “Behandling med ANAVEX®2-73 reduserte statistisk signifikant kognitiv nedgang, målt med ADAS-Cog, sammenlignet med placebo ved avsluttet behandling med 45% (p=0.033).»
Dette er det mest betydningsfulle og direkte utfallet som er utgitt så langt for denne forsøket, siden dette var betydelig bedre enn Biogen
Likevel fikk lecanemabs magre resultat de to selskapene til å øke markedsverdien på 20 milliarder dollar over natten. De fleste observatører mener at dette fase 3-resultatet baner vei for sannsynlig FDA-godkjenning. Imidlertid slo Anavex' stoff lecanemab med stor margin (en 45 % nedgang vs. 27 %) i sin fase2b/3-studie.
Men her er tingen ... Biogens medikament krever IV-infusjonsbehandling og periodiske MR-undersøkelser for å sjekke for hevelse og blødning i hjernen (to ekle bivirkninger av lecanemab), mens A2-73 er en pille og krever ikke periodiske MR-undersøkelser, a stort fordel selv å ignorere at A2-73 fungerte bedre.
Mens dataene som allerede er utgitt var bedre enn lecanemab, bør resultatene være betydelig bedre enn for den kombinerte gruppen når kohortdataene på 50 mg alene kommer ut. Og enda bedre for bare de 85 % som bærer det normale SigmaR1-genet så vel som for APOE2- og 3-pasienter. (Fortsatt et stort målmarked.) Så jeg tror dataene så langt var oppmuntrende, men beste nyheter er ennå ikke kommet - og aksjen er fortsatt en favoritt for 2023.
Joe Duarte, I pengealternativene
Axonics modulasjonsteknologier (AXNX) er et lite medisinsk teknologiselskap med en stor fremtid. Selskapet for medisinsk utstyr med markedsverdi på 3.4 milliarder dollar fokuserer på behandling av blære- og tarminkontinens. Jada nok, dette er ikke glamorøse ting. Jeg hører absolutt relaterte klager om disse problemene i min medisinske praksis med jevne mellomrom. Men det er et reelt helseproblem, som endelig får en levedyktig løsning.
Tenk på det faktum at ifølge en CDC-studie fra 2014 hadde 51 % av ikke-institusjonaliserte personer over 65 år i USA en eller annen form for tarm- eller blæreinkontinens. Mange utvikler kroniske problemer som kan føre til hyppige infeksjoner og forverring av underliggende sykdommer.
Tilstanden er mer vanlig hos kvinner enn menn. Og det påvirker de som lider både fysisk og psykisk. Det kanskje viktigste faktum å vurdere er at etter hvert som befolkningen eldes og kroniske tilstander som diabetes øker, øker også forekomsten av inkontinens.
Selskapet har en todelt strategi – med to produkter som utgjør en stor forskjell for inkontinenslidende. Den ene er dens sakrale stimulator - et elektronisk implantat som sender impulser til nervene som kontrollerer muskeltonus og regulerer blærens evne til å trekke seg sammen - og dermed redusere inkontinens.
Den andre er en implanterbar permanent gel som legges inn i urinrørets vegg og tilfører bulk til de svekkede musklene og dermed reduserer eller forhindrer lekkasje. Salget av begge fortsetter å vokse jevnt. Selskapet er foreløpig ikke lønnsomt, men har nok kontanter på balansen. (For avsløring, Joe Duarte eier aksjer i AXNX.)
Source: https://www.forbes.com/sites/moneyshow/2023/01/09/6-favorite-biotech-bets-for-2023/